封入体筋炎に該当するQ&A

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封入体筋炎、米国オーストラリアでの第三相臨床試験について

person 70代以上/男性 -

封入体筋炎患者会の患者兼医療情報担当者です。但し医療従事者ではありません。 米国オーストラリアでのシロリムスによる封入体筋炎の臨床試験結果が日本での治療に与える影響について知りたいです。 https://ichgcp.net/ja/clinical-trials-registry/NCT04789070 米国の2病院、オーストラリアの7病院のうち、米国の1病院(カンザスメディカルセンター)、オーストラリアの3病院が募集中です。 最近まで上記臨床試験が治験だと思ってネットで厚生労働省などに色々質問をしていたところ、難病対策課のある方から、調べたが治験情報が見つからない、臨床試験ではないのかとの電話がありました。 確認したところ、確かに臨床試験だったため、難病対策課宛にお詫びと訂正のメールを送り、追加の質問も送りましたが、難病対策課からはその後連絡がありません。 この試験は腎臓移植後の免疫抑制剤(日本でも認可済)で、シロリムスが封入体筋炎の治療に効果がある可能性があるとして行われています。 およそ1年後には結果が出る予定です。 いい結果が出た場合、その結果を持って日本で適応外処方の申請をすれば認可がおりる可能性はありますでしょうか?

1人の医師が回答

封入体筋炎、米国オーストラリアで進行中の臨床試験についてア

person 70代以上/男性 -

発祥6年の封入体筋炎患者、男、80才です。 現在米国とオーストラリアの8病院で、腎臓移植後の免疫抑制剤であるシロリムスを使って封入体筋炎の第三相臨床試験が行われており、来年中頃終了予定です。 この臨床試験の終了済みの二相試験の結果について、以下のような解説がありました。 ------------------------------------------------ (二相試験の評価) シロリムス第二b相試験が実施され、残念ながら主要評価項目である膝伸展筋(大腿四頭筋)筋力の変化量有意差は示されませんでしたが、副次評価項目である6分間の歩行距離の変化量や大腿筋の脂肪置換の減少などの有効性が示され、現在第三相試験が進行中です。 詳しい内容が必要な場合は 1)封入体筋炎患者会「ポピーの会」で検索願います。 2)次に「ポピーの会について」を タップして、スクロールすると 「会員の皆さん・事務局からの最新情報」か表示されます。 そこに封入体筋炎に関する解説があり、その中の32ページに 「シロリムスによる二相試験」についての解説があります。 上記解説の解釈についての質問ですが、 1)このような臨床試験の場合、整形外科やリハビリの医師は参加しているのでしょうか? 2)上記解説では「筋肉の代償作用」が無視されているのではないでしょうか? つまり筋力の回復は確認されなかったが、6分間の歩行能力は改善したのであれば、これは大腿四頭筋以外の周辺筋肉(例えばハムストリングス、腸腰筋、脊柱起立筋、など)が強化された、つまり筋肉の代償運動が強化された結果を示しているのではないか、と感じています。 脳神経内科、整形外科、リハビリ科等の方にご意見をお聞きしたいと思っています。 私自身はシロリムスに大いに期待しています。

2人の医師が回答

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