• グルコシルセラミド合成を阻害することにより、脳に脂質が過剰に蓄積するのを抑えて眼球の動き、食べ物の飲み込み、歩行、知能などの障害を改善します。
  通常、ニーマン・ピック病C型の治療に用いられます。

主な副作用として、下痢、腹部の張り、腹痛、食欲減退、嘔吐、腹部不快感、体重減少、ふるえ、眠気、痙性麻痺（筋肉のつっぱり、こわばりや麻痺）、発疹、睡眠障害、甲状腺機能低下症（寒がり、顔全体のむくみ）などが報告されています。このような症状に気づいたら、担当の医師または薬剤師に相談してください。

下記のような症状があらわれ、[　]内に示した副作用の初期症状である可能性があります。
このような場合には、使用をやめて、すぐに医師の診療を受けてください。

• 水のような便、泥状の便、激しい腹痛
  [重度の下痢]

以上の副作用はすべてを記載したものではありません。上記以外でも気になる症状が出た場合は、医師または薬剤師に相談してください。

• 以前に薬を使用して、かゆみ、発疹などのアレルギー症状が出たことがある。

• 妊娠、授乳中または妊娠している可能性がある。

• 他に薬などを使っている（お互いに作用を強めたり、弱めたりする可能性もありますので、他に使用中の一般用医薬品や食品も含めて注意してください）。

• 通常、成人は1回2カプセル（主成分として200mg）を1日3回服用し、小児では体表面積に合わせて0.47m²以下では1回1カプセルを1日1回、0.47m²を超え0.73m²以下では1回1カプセルを1日2回、0.73m²を超え0.88m²以下では1回1カプセルを1日3回、0.88m²を超え1.25m²以下では1回2カプセルを1日2回、1.25m²を超える場合では1回2カプセル1日3回服用します。症状により適宜減量されます。必ず指示された服用方法に従ってください。

• 飲み忘れた場合は、気がついた時にできるだけ早く飲んでください。ただし、次に飲む時間が近い場合は忘れた分は飲まないで、通常の服用時間に1回分を飲んでください。絶対に2回分を一度に飲んではいけません。

• 誤って多く飲んだ場合は医師または薬剤師に相談してください。

• 医師の指示なしに、自分の判断で飲むのを止めないでください。

• ふらつきが起こることがありますので、自動車の運転や機械の操作は避けてください。
• 腎臓に障害のある人は、使用量の調節のために、定期的に腎臓の働きを調べます。指定された日時に検査を受けてください。
• この薬の使用中は、副作用を見つけるためにも、定期的に神経の検査、血液検査、成長期の患者さんは身長および体重の測定が行われます。その場合には指定された日時に検査を受けてください。
• 男性で受胎を希望する場合には、医師に相談してください。

• 乳幼児、小児の手の届かないところで、直射日光、高温、湿気を避けて保管してください。
• 薬が残った場合、保管しないで廃棄してください。

より詳細な情報を望まれる場合は、担当の医師または薬剤師におたずねください。また、「患者向医薬品ガイド」、医療専門家向けの「添付文書情報」が医薬品医療機器総合機構のホームページに掲載されています。