封入体筋炎、米国オーストラリアでの第三相臨床試験について

70代以上/男性 - 2023/04/30

封入体筋炎患者会の患者兼医療情報担当者です。但し医療従事者ではありません。

米国オーストラリアでのシロリムスによる封入体筋炎の臨床試験結果が日本での治療に与える影響について知りたいです。

https://ichgcp.net/ja/clinical-trials-registry/NCT04789070

米国の2病院、オーストラリアの7病院のうち、米国の1病院(カンザスメディカルセンター)、オーストラリアの3病院が募集中です。

最近まで上記臨床試験が治験だと思ってネットで厚生労働省などに色々質問をしていたところ、難病対策課のある方から、調べたが治験情報が見つからない、臨床試験ではないのかとの電話がありました。
確認したところ、確かに臨床試験だったため、難病対策課宛にお詫びと訂正のメールを送り、追加の質問も送りましたが、難病対策課からはその後連絡がありません。

この試験は腎臓移植後の免疫抑制剤(日本でも認可済)で、シロリムスが封入体筋炎の治療に効果がある可能性があるとして行われています。

およそ1年後には結果が出る予定です。
いい結果が出た場合、その結果を持って日本で適応外処方の申請をすれば認可がおりる可能性はありますでしょうか？