希少疾患における未承認薬の処方について(自由診療)

person40代/男性 -

■質問背景
先日神経内科に訪問したところ脳の鉄沈着を伴う神経変性疾患(NBIA)という希少疾患に罹患していると診断されました。
国内・海外のWebサイトを探したところ、
臨床試験段階ではあるものの、鉄キレート療法による脳の鉄除去により、進行や症状について一定の効果が期待できると記載されている記事を見つけました。
臨床試験にて利用している薬はデフェリプロンという名前です。

主治医には根治治療がないと言われましたが、上記記事を元に治験や自由診療を視野に入れた治療の相談をしようと考えております。

また、万一かかりつけの病院で上記の治験や自由診療を断られてしまった場合でも、
進行が少しでも止まる可能性があるなら自由診療での処方をお願いできないかと考えております。

■皆様にお伺いしたい事
デフェリプロンの処方を自由診療とした場合、以下についてお教えください。

1.別の病気で既承認薬となっているデフェリプロンを現在のかかりつけ医または、別の病院から自由診療で処方してもらう事は可能なものでしょうか。
2.自由診療にて薬を処方される際に、現在飲んでいる薬との飲み合わせなどは考慮の上、処方してもらえるものでしょうか。
3.デフェリプロンの処方相談が可能なレベルの病院規模をお教えください。(町医者/一般の病院/大学病院...など)
4.保険診療と自由診療は組み合わせが出来ないと理解しているのですが、一番コストパフォーマンスが良い診療方法は以下で相違ないでしょうか。
 ・NBIAの経過確認はかかりつけ医に見てもらう。(保険診療の範囲)
 ・デフェリプロンの処方は、別の病院から処方してもらう。(自由診療の範囲)

出来ればかかりつけ医にすべて見てもらいたいのが本音ではございますが、
他にも方法があるか検討したく、どうぞよろしくお願いいたします。

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